играть в бейсбол с детьми, а маленькому ребенку – вырасти счастливым и здоровым, заставляет нас каждый день приходить на работу.
Ежедневно от 50 до 70 миллиардов клеток в организме получают команду умереть. Это необходимый процесс, благодаря которому стареющие клетки сменяются новыми, здоровыми. Гибель клеток – высоко контролируемый процесс, который называется апоптоз, что в переводе с греческого языка означает «опадание лепестков с цветка». Апоптоз – это высокоорганизованный процесс, так называемая «запрограммированная гибель клеток». Если погибнет слишком много клеток, может развиться болезнь Паркинсона или БАС (боковой амиотрофический склероз), а если мутировавшая клетка не умирает, как положено, то может возникнуть рак.
Один из способов, которым опухолевые клетки обманывают смерть, – это создание большого количества протеинов под названием IAP (ингибиторы белков апоптоза). Эти белки эффективно блокируют сигналы, приказывающие клетке погибнуть. Если их эффективно заблокировать, опухолевые клетки могут расти и мутировать в еще более смертельную опухоль. Одна из стратегий удаления блокады клеточной смерти – атаковать IAP в опухолевой клетке. Наша компания из двадцати ученых поставила себе задачу: создать лекарство, которое будет делать именно это.
Не так давно в онкологической химиотерапии применялись крайне токсичные медикаменты, которые без разбора убивали здоровые нормальные клетки вместе с опухолевыми. Эти лекарства вместе с опухолью уничтожали нормальные, здоровые, быстро делящиеся клетки в желудочно-кишечном тракте и во всем остальном теле. Конечным результатом являлись чудовищные побочные эффекты и смерть многих пациентов.
В последнее десятилетие появился новый класс лекарств против рака, который называется таргетной терапией[4]. Эти лекарства нацелены на уязвимые места определенных опухолей. Препаратов этого класса становится все больше, и скоро мы уже не будем лечить все виды одними и теми же средствами.
Для онкологической химиотерапии наступит светлое будущее, когда уникальные параметры опухоли пациента станут определять до начала лечения, чтобы подобрать особую комбинацию лекарств, которая будет атаковать уязвимые места конкретной опухоли.
За двадцать восемь лет в индустрии фармакологии я успел поработать и в больших, и в маленьких компаниях. К открытию последних двух я лично приложил руку. Путь от удачной идеи до одобрения лекарства очень долог, мучителен, полон приятных неожиданностей и досадных сюрпризов. Работая в области неизведанной биологии, никогда нельзя быть уверенным в том, какой результат тебя может ждать. Ты строишь гипотезы и проверяешь их. Иногда результат предсказуем, а иногда – абсолютно нет. В лабораториях создают тысячи новых компонентов, годами тестируют их, а самый лучший выбирают для испытаний на пациентах.
Требуется 10–20 лет, чтобы превратить новый класс препаратов из идеи в упаковки лекарств на аптечной полке. Иногда наступает эйфория, когда у пациента, которому не помогала прежняя терапия, наблюдается радикальный положительный эффект лечения. Иногда наступает разочарование от отрицательного результата, заставляющего сомневаться в том, что твои труды однажды одобрит FDA[5]